鲁索替尼ruxolitinib在骨髓纤维化患者临床问题研究

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所属分类:鲁索替尼

鲁索替尼(ruxolitinib)是目前医治MF(骨髓纤维化)患病者治疗效果和安全特性数据最成熟、随访时间最长的JAK抑制剂药品。虽然鲁索替尼在大多数接受医治的患病者中诱导脾体积降低并改善病症,但许多患病者在几年内停药。鲁索替尼再激发可能对在少数患病者中诱导反应有效。直到 2019 年帕克替尼获批,在鲁索替尼失败的情况下,没有替代的JAK 抑制剂可用于二线MF医治。国家综合医学护理网络骨髓增殖性肿瘤临床实践指导现如今推荐 菲卓替尼作为初始医治,如果对鲁索替尼没有反应或失去反应,则将其作为二线医治。

鲁索替尼ruxolitinib在骨髓纤维化患者临床问题研究

在 JAKARTA2 中,菲卓替尼在接受鲁索替尼医治后MF特点较差的患病者中显示出强大的治疗效果和可控的安全特性,包括符合先前鲁索替尼失败的新严格定义的患病者。然而,由于菲卓替尼临床开发的临床暂时搁置,目前对菲卓替尼的长期暴露是有限的,对菲卓替尼的潜在继发性耐受药物率仍有待确定。

鲁索替尼ruxolitinib在骨髓纤维化患者临床问题研究

帕克替尼和莫莫替尼在先前在临床实验中接受过鲁索替尼医治的患病者中表现出的脾脏反应不如菲卓替尼,但这些药品可能作为二线治疗方法用于医治更严重的血细胞降低症患病者。定义鲁索替尼失败仍然是临床判断的问题。是否、何时以及怎样最佳地开始二线 JAK 抑制剂医治仍有待确定,但现如今这些信息应该变得更容易获得,因为有一种已批准的费拉替尼替代医治方案可用于 MF 患病者。

鲁索替尼ruxolitinib在骨髓纤维化患者临床问题研究

MF疾病生物学的复杂性和异质性促使在包括以前接受过鲁索替尼医治的患病者的研究中对具有多种致病靶点的治疗方法进行调查。对MF病理生物学的日益了解导致对各种 JAK2 抑制剂组合策略和单一治疗方法的探索,包括影响 JAK/STAT 讯号通路以外的途径的表观遗传修饰剂和免疫调节剂。

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