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骨髓纤维化简称为髓纤,该疾病是非常少见的疾病,并且发病原理未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同阶段的骨质硬化。实质上原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的医治主要是支持医治,包括输血。血小板增多能够给予羟基脲。低危、无病症的患病者能够观察不予医治。
2011年11月美国食品和药品管理局(FDA)批准鲁索替尼用于医治骨髓纤维化(MF)患病者。2017年3月10日,鲁索替尼获得国内CFDA批准用于中危或高度危险的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患病者的医治。鲁索替尼是FDA批准的首个医治骨髓纤维化的药品。鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂.真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV)是一种慢性、无法治愈的血液恶性肿瘤,该病与血细胞生产过剩相关,导致血液增稠,血液凝块风险延长。这些血凝块可导致严重心血管一并发生的不良症状,如中风和心脏病发作,从而延长病发率和去世率。红细胞增多症患病者,常有脾脏肿大及额外衰弱的病症。许多患病者经常规医治后会变得不耐受或抵抗,这与病情恶化严重的风险上升有关。
鲁索替尼药品是一种具有口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,在2012年时间段曾获欧盟批准,用于医治中级或高度危险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。截止到现如今鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。
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