鲁索替尼是治疗骨髓纤维化的药品

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骨髓纤维化是MF的简称,该疾病是一种非常少见的疾病,而且在发生疾病的原理不是很明白,典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同阶段的骨质硬化。原发性 的骨髓瘤的疾病是一种由干细胞造血克隆性骨髓增殖性疾病。原发骨髓纤维化的医治主要是支持医治,包括输血。血小板增多能够给予羟基脲。低危、无病症的患病者能够观察不予医治。

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2011年11月美国食品和药品管理局(FDA)批准鲁索替尼用于医治骨髓纤维化(MF)患病者。2017年3月10日,鲁索替尼获得国内CFDA批准用于中危或高度危险的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患病者的医治。

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所有患病者接受鲁索替尼或安慰剂医治。本次试验主要治疗效果终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线降低35%或以上的患病者比例,次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积降低35%或更多的坚持时间,以及根据修订的骨髓纤维化病症评估表(MFSAF) v2.0测量的总病症评分降低50%或更多的患病者比例。

骨髓瘤纤维化是属于攻击性、坚持性强的血液系统癌症,中高度危险患病者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患病者生活质量,脾脏相关的病症有早饱、腹部不适、腹部痛苦,预后体质相关的病症有夜汗、体重下降和发烧,其他病症包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等,其中疲劳是十分常见的病症。

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