鲁索替尼(jakavi)治疗骨髓纤维化有什么优缺点？

2011年11月FDA批准鲁索替尼（jakavi）用于IPSS中危-2和高度危险组原发性骨髓纤维化（PMF）患病者医治。与传统医治药品相比，鲁索替尼医治MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：①缩脾效果认可；②可显著改善患病者的体质性病症负荷；③可增加患病者总体生存；④约1/3患病者可获得骨髓纤维化阶段逆转。

鲁索替尼医治MF存在以下几个主要问题：①由于鲁索替尼是一个JAK抑制剂，而不是始动基因突变JAK2V617F的选择性抑制剂，尽管有部分患病者鲁索替尼医治后JAK2V617F突变负荷有不同阶段下降，但并不能清除MPN干细胞，高达根治的目的；②在医治的前半年，约1/3的患病者有3/4级贫血、血小板降低以及中性粒细胞降低，但使用药前有贫血的患病者并不影响是否可选用鲁索替尼医治；③医治3年时出现耐受药物的几率约为30%。鲁索替尼医治MF的治疗效果在我国参与的一项亚太地区临床实验结果中得到了认可。

在接受医治的前半年，鲁索替尼医治MF失败原理主要是3/4级的贫血、血小板降低以及中性粒细胞降低而导致停药。贫血常见于前8~12周，但在医治过程中新发3/4级贫血患病者病症负荷减低和脾脏变小阶段与那些未发生芦可替尼医治相关贫血患病者没有差别。鲁索替尼医治相关3/4级贫血的处置是红细胞输注，国外有加用达那唑或EPO的报道。

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