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所属分类:鲁索替尼
骨髓纤维化(MF),简称髓纤,是一种骨髓增生性疾病。骨髓纤维化的临床表现为:脾肿大、骨髓纤维化相关全身病症和贫血/血细胞异常。初期可无任何病症,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱病症及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位寿命5.7年,高度危险患病者生存期仅为2.3年。
骨髓纤维化的短期医治目标是变小脾脏,减少疾病负荷,改善生活质量;长期医治目标是增加生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至治愈。不同于传统医治手段,鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT讯号通路,高达靶向医治的目的。
鲁索替尼(ruxolitinib)的面市,让中国患病者又燃起了新希望,虽然鲁索替尼仍不能治愈骨髓纤维化,但它能够使MF患病者的脾脏长度变小≥50%,改善骨髓纤维化病症,提高患病者的生活质量。此外,芦可替尼还能医治移植物抗宿主病、原发性血小板增多症等骨髓增殖性肿瘤。
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