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血液癌是由PV是与血细胞过度生成相关的罕见且无法治愈的疾病，可引发起严重的心血管一并发生的不良症状，如血块，中风和心脏病发作。大约25％的PV患病者发生羟基脲的抗性或不耐受，并被认为具有不受控制的疾病。这通常定义为血细胞比容水平大于45％，上升的白细胞计数和/或血小板计数，并且可能伴有衰弱病症和/或脾脏增大。最近发现鲁索替尼对其也有作用。
鲁索替尼用于医治抗性或耐受羟基脲的真性红细胞增多症（PV）成年患病者。鲁索替尼是欧洲委员会为这些患病者批准的第一个针对性医治。再而，诺华鲁索替尼获得欧盟批准用于罕见血液癌的靶向医治。
鲁索替尼的批准基于关键的第三程度RESPONSE临床实验的数据，证明显着较大比例的患病者获得了血细胞比容控制的复合主要终点，而不使用静脉切开术和脾脏尺寸减小，疾病控制的关键措施，与鲁索替尼医治相对比到最好可用医治（21％，区别为1％; p <0.0001）。在研究中，49％的鲁索替尼医治患病者中PV相关病症有50％以上的改善，而5％的医治最好医治方案。Guy's和圣托马斯NHS基金会信托基金会伦敦研究调查员和血液学顾问医生Claire Harrison博士说：“欧盟委员会对鲁索替尼的批准是令人鼓舞的消息。鲁索替尼将满足未满足的需求，作为显示改善血细胞比容的第一种医治方式，以及病症控制和降低患有红细胞增多症的耐受性或不耐受羟基脲的患病者的脾脏尺寸“。诺华公司总裁布鲁诺·斯蒂格尼（Bruno Strigini）表示：“鉴于雅加维在红细胞增多症中的应用，突显了今天精神肿瘤研究时代的可能性。“鲁索替尼专门针对调节血细胞生成的JAK-STAT通路，并且已知它在这种疾病的潜在机制中发挥关键作用，使患病者和医生成为医治红细胞增多症的新方式。”
总体而言，非血液学不良事件（AEs）与以前在其他鲁索替尼研究中发现的PV和骨髓纤维化相似。在医治的前32周内，鲁索替尼医治组中最常见的3级或4级血液系统疾病是贫血（1.8％）和血小板降低症（5.5％）。最常见的非血液学AE是头晕（15.5％），便秘（8.2％）和带状疱疹（6.4％）[2]。三个最常见的非血液学实验室异常（任何等级）均为高胆固醇血症（30.0％），上升丙氨酸氨基转移扩散酶（22.7％），天冬氨酸转氨酶上升（20.9％），主要为1级和2级。
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